dna重写疗法的最新突破有望彻底改变心血管治疗,有可能治愈心脏病。
在费城举行的美国心脏协会(American Heart Association)年会上,一系列突破性的发现被公布,心脏病专家们兴奋不已,因为这些革命性的治疗方法可能预示着治愈心脏病的曙光。在三天紧凑的会议中,顶尖专家们展示了改变游戏规则的科学发现,这些发现可能对全球数百万患者产生深远影响。
一系列旨在“重写”DNA的开创性治疗方法已成为人们关注的焦点,旨在永久停止人体产生有害的胆固醇并降低高血压——这两种疾病是心脏病和中风的罪魁祸首。尽管人们仍然担心潜在的副作用,尤其是这些尖端疗法,但最初的计划是为那些疾病最严重、需求最迫切的患者保留这些疗法。
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洛杉矶心脏病专家卡罗尔·沃森教授在接受《每日邮报》采访时表示:“我再怎么强调这些疗法的革命性也不为过。我们正在用全新的治疗策略、新分子和新机制探索未知的领域。这是几年前我们只能梦想的东西,我从来没有想过我会在有生之年看到。”
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英国心脏基金会的心脏病学研究员蒂姆·奇科教授指出:“这些新方法不是在晚年管理心血管疾病,而是在足够早的时候给予治疗,为治愈心血管疾病提供了希望。”英国每年有10万人因心脏病入院,其中四分之一的人死于心脏病。随着医学进步使幸存者人数增加,寻求创新解决办法的紧迫性显而易见,幸存者人数已超过760万,约占成年人的七分之一。
最近的报告强调了两种显示出显著潜力的实验性药物。Zilebesiran每年服用两次,通过“关闭”一个关键基因,显示出降低血压的希望,可能相当于将心脏病发作和中风的风险降低20%。Verve-101是另一种实验性药物,通过对肝细胞中的DNA进行关键改变,在单次服用后就能将低密度脂蛋白(有害)胆固醇水平降低一半。
脂蛋白(a)是一种鲜为人知的胆固醇类型,被认为与低密度脂蛋白(LDL)一样具有破坏性,对于那些受脂蛋白(a)影响的人来说,lepodisiran是一项重大进展,它是第一种将脂蛋白(a)水平降低到几乎不存在水平的药物。通过靶向基因,lepodisiran阻断肝脏中Lp(a)所需的关键蛋白质的产生,导致测试志愿者的水平平均下降94%。
虽然还需要更多的研究来确定将这些发现转化为降低心脏病发作和中风的发病率,但专家们的兴奋是显而易见的。另外三种针对Lp(a)的药物治疗已经在筹备中,为解决心脏健康这一关键方面的重大突破提供了希望。
领导lepodisiran试验的史蒂文·尼森教授说:“人们还没有听说过低密度脂蛋白,但他们需要知道,因为高水平的低密度脂蛋白会使心脏病发作和中风的风险增加一倍,这与高低密度脂蛋白等其他风险因素无关。”现在我们将能够治疗它。”