牛津大学和俄亥俄州克利夫兰大学医院的哈林顿发现研究所宣布启动牛津-哈林顿罕见疾病中心治疗加速器，并在牛津大学举行了正式签字仪式。该活动由牛津-哈林顿罕见疾病中心(OHC)主办，该中心是牛津大学和哈林顿发现研究所于2019年建立的合作伙伴关系。出席签字仪式的包括OHC、牛津大学、哈林顿家族、大学医院和牛津科学企业的领导人。
OHC通过将牛津大学的科学领导地位和资源(250多名首席研究科学家致力于350多种罕见疾病)与哈林顿发现研究所推动突破性药物进入临床开发的记录(177种药物获得资助，36家公司推出，19种药物进入临床)相结合，将英国和美国的世界领先研究与治疗开发方面的专业知识结合起来。自2012年成立以来，已向13家制药公司发放了许可证)。
该加速器是一项跨大西洋首创的倡议，旨在确定、资助和推进突破性学术发现，为全球4亿罕见病患者提供新的治疗方法。该公司的目标是在未来10年内将40种可能改变生命的罕见病新疗法投入临床试验，并争取获得美国、英国和欧洲等主要市场监管机构的多项批准。
英国前首相戴维·卡梅伦出席了启动仪式，他将以牛津-哈林顿罕见疾病中心咨询委员会主席的身份领导加速器的国际努力。
大卫·卡梅伦说:“从我自己的经历来看，我有一个儿子出生时患有一种非常罕见且无法治愈的疾病，我们对罕见疾病的了解是多么的少。”虽然单独来说，它们可能只影响像我儿子伊万这样的一小部分患者，但总的来说，它们代表了一场重大的全球健康危机，影响了数百万患者及其家庭，改变了他们的生活。
David Cameron在Therapeutics加速器发布会上
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“作为首相和首相之后，我很幸运地跟随了过去十年中发生的巨大科学突破，比如基因组学的使用，这让我看到了我们对罕见疾病的了解。”这就是为什么我建立了英国基因组学，并亲自支持100,000基因组计划——现在已经扩展到全英国500万成年人的测序——这就是为什么今天我很高兴支持这个独特的罕见疾病治疗加速器，旨在对这些毁灭性的、经常被忽视的疾病的治疗产生转型的、全球性的影响。
“我早就说过，战胜这些疾病是我们力所能及的。该加速器将为患者提供新的、真实的、切实的治疗方法，并通过这样做，为患者、他们的家庭和更广泛的社会带来巨大利益。我很高兴能在实现这一目标中发挥自己的作用。”
OHC优先考虑影响儿童或成人的罕见遗传疾病，这些疾病有迫切需要和机会产生最大影响，属于罕见神经系统疾病、癌症和发育性疾病领域。项目将来自英国和美国的学术实验室
加速器将采用独特的非营利性/营利性模式，并打算向新项目投入高达2亿英镑的资金。项目资金将与研究、药物开发、商业战略和业务发展专业知识相匹配，这些专业知识来自于经验丰富的制药行业领导者，他们有将新药推向市场的记录。
该加速器将得到俄亥俄州克利夫兰大学医院、牛津大学和牛津科学企业投资公司之间的一项新的联合融资和共同投资协议的支持，旨在确保通过学术界或通过创建风险投资支持的衍生公司有效地部署资金，以推进可持续的新疗法管道。
加速器的第一笔投资于2023年9月，与肺泡基因(AlveoGene)的成立一起进行。肺泡基因是一家新成立的英国公司，旨在开发创新的吸入基因疗法，并改变罕见呼吸系统疾病患者的预后。
合作伙伴还在合作创建一个专门的罕见疾病影响基金，以便投资于与使命一致的项目，并加速罕见疾病治疗方法的开发。
牛津大学医学教授、OHC指导委员会成员约翰·贝尔爵士说:“这需要真正的创新、合作、远见和承诺，才能在为患者、他们的家庭和社会改变全球罕见病状况方面取得有意义的进展。”自2019年OHC成立以来，我们在这条道路上取得了良好进展——希望通过在这一令人兴奋的新举措的基础上，我们能够真正创造动力，推动尖端科学转化为针对一些最令人衰弱的疾病的改变生活的疗法。”
Jonathan Stamler医学博士，哈林顿发现研究所的总裁和创始人说:“哈林顿十多年来一直支持罕见病和其他疾病的治疗进展，为这一全球挑战投入了大量资金和资源，并取得了相当大的成功。我们的承诺是解决社会中尚未满足的主要需求，以改善世界。这个新的加速器以及与牛津大学和牛津科学企业的扩展合作，代表着朝着寻找最好的药物，改善数百万受罕见疾病影响的个人和家庭的结果迈出了重要的一步。”
神经科学教授、OHC主任马修·伍德说:“OHC的成立有一个大胆的愿景和雄心勃勃的目标，即对罕见疾病的治疗产生影响。”这项新的加速器计划以其独特的合作以及营利和非营利模式进一步推动了这一进程。只有通过整合资源和采用创新方法，我们才能真正加快为有需要的患者开发新药。我们已经看到了许多令人兴奋的机会，并期待着与罕见病研究前沿的科学家合作。”
牛津大学儿科系主任Georg Holl?nder说:“这对牛津儿科来说是一个伟大的时刻，因为它扩大了对英国和美国儿童疾病的承诺。有很多关于这些疾病的伟大研究正在进行，只有通过像OHC和加速器这样令人兴奋的多组织合作，我们才能取得我们需要的进展，为世界各地的患者和他们的家人带来希望。”
牛津科学企业的首席执行官Ed Bussey说:“作为一家专注于将科学突破转化为商业成功的公司，我们很高兴与OHC合作推出罕见疾病治疗加速器。”通过这项计划，我们希望发现最有前途的机会，创建和建立创新的新公司，目标是改善全球罕见病患者的治疗效果。”
企业家兼慈善家罗纳德·g·哈林顿说:“我们全家都很高兴看到哈林顿探索研究所自2012年成立以来取得的巨大进步。”我们的努力得到了业界众多参与者的认可和支持，从疾病基金会到知名大学和创新型生物制药公司，这令人感到谦卑和欣慰。这项新的罕见病倡议的启动，以及我们与牛津大学关系的扩展，进一步证明了我们的雄心，即对影响全球数百万人的全球健康挑战产生有意义的积极影响。”
大学医院首席执行官Cliff A. Megerian医学博士说:“每天，通过我们在大学医院所做的工作，我们都被罕见疾病患者及其家人的勇气和决心所鼓舞。”这给了我们一种真正的紧迫感和动力来改变这些家庭的生活，我们完全致力于支持这个新的加速器，以及我们跨大西洋团队和合作伙伴的努力。”
大学医院学术与对外事务总裁兼首席科学官Daniel I. Simon医学博士说:“我们的卫生系统专注于将发现转化为解决未满足的临床需求。利用牛津-哈林顿罕见病中心独特的哈林顿模式，将促进全球数十万患者新药的开发。”
